генной терапии

Новые генетические подражатели обнаруживают эффективное и точное редактирование CRISPR в живом организме: доказательное исследование показывает, что гены можно точно редактировать в клетках по всему телу

Работая с плодовыми мушками и человеческими клетками, исследование, проведенное научным сотрудником Калифорнийского университета в Сан-Диего Чжицян Ли из отдела биологических наук лаборатории профессора Этана Биера, демонстрирует, что новые механизмы восстановления ДНК могут быть разработаны для устранения последствий изнурительных заболеваний и состояния поврежденных клеток. …

Для CRISPR корректировка фрагментов ДНК перед вставкой дает наивысшие показатели эффективности

За счет химической подстройки концов вставляемой ДНК новый метод до пяти раз более эффективен, чем существующие подходы. Исследователи увидели улучшения в различных генетических местоположениях, протестированных в линии клеток почек человека, даже увидев 65% встраивания в одном месте, где предыдущий максимум был 15%. …

Выявлен потенциальный способ остановить ослепляющую дегенерацию желтого пятна: ученые обнаружили неожиданную связь между двумя основными формами AMD

Исследователь Брэд Гельфанд, доктор философии из Медицинской школы Университета Вирджинии и Инженерной школы UVA, предупреждает, что его команда далека от того, чтобы использовать этот подход у пациентов с AMD, но он взволнован тем потенциалом, который он имеет. «Не то чтобы это окончательный ответ на проблему, но, надеюсь, это большой шаг на этом пути», – сказал он.
"Волнение и неверие в равной степени"
Новое открытие удивительным образом связывает «сухую» и «влажную» формы дегенерации желтого пятна. …

Простая комбинация лекарств создает новые нейроны из соседних клеток

«Самая большая проблема для восстановления мозга заключается в том, что нейроны не регенерируют после повреждения мозга, потому что они не делятся», – сказал Гонг Чен, профессор биологии и Верн М. Уилламан Кафедра наук о жизни в Пенсильванском университете и руководитель исследовательской группы. "Напротив, глиальные клетки, которые собираются вокруг поврежденной ткани мозга, могут размножаться после травмы головного мозга. …

Кассеты для генной терапии улучшились при мышечной дистрофии: версии следующего поколения сделали мышцы сильнее и позволили избежать сокращений на животной модели болезни

Обновленные версии были разработаны и протестированы в лабораториях UW Medicine на животных моделях мышечной дистрофии. Результаты будут опубликованы в феврале. 1 место в журнале Cell Press «Молекулярная терапия».
Мышечная дистрофия Дюшенна – это генетическое заболевание, укорачивающее жизнь, характеризующееся изнуряющей мышечной слабостью, которая со временем ухудшается. …

С помощью генной терапии ученые разработали безопиоидный раствор от хронической боли

Исследователи сообщают о своих выводах в статье, опубликованной в марте. 10 в науке трансляционной медицины.

Генная терапия может использоваться для лечения широкого спектра хронических болевых состояний, от боли в пояснице до редких невропатических болевых расстройств – состояний, при которых опиоидные обезболивающие являются текущим стандартом лечения. …

Более безопасное редактирование генов CRISPR с меньшим количеством попаданий не в цель

В системе CRISPR используется фермент Cas9 для расщепления ДНК. Cas9 разрежет практически любую последовательность ДНК.

Его специфичность проистекает из его взаимодействия с «направляющей РНК» (гРНК), последовательность которой позволяет ей связываться с целевой ДНК посредством сопоставления пар оснований. …