генной терапии

Механизм проникновения обычных векторов генной терапии в клетки

Научно / /

Исследователи определили, что GPR108, рецептор, связанный с G-белком, служит молекулярным «замком» для клетки. GPR108 требуется для большинства AAV, включая те, которые используются в одобренных генных терапиях, чтобы получить доступ к клетке.

Поскольку получение доступа к клеткам является критическим шагом в обеспечении генной терапии, это открытие может предоставить важную информацию, которая однажды позволит ученым лучше объяснять, предсказывать и, в конечном итоге, направлять перенос генов AAV в определенные ткани. …

Механизм проникновения обычных векторов генной терапии в клеткиПодробнее »

Исследователи разработали «диммерный переключатель», чтобы помочь контролировать генную терапию: система доставки точно регулирует уровни экспрессии генной терапии и может проложить путь для новой волны генной терапии для лечения редких и сложных заболеваний

Научно / /

«Мы выводим сферу генной терапии на совершенно новый уровень, где точная дозировка необходима для безопасности, полезности и успеха», – сказала старший автор исследования Беверли Л. Дэвидсон, доктор философии, директор Raymond G. Перельман Центр клеточной и молекулярной терапии и директор по научной стратегии Детской больницы Филадельфии. …

Исследователи разработали «диммерный переключатель», чтобы помочь контролировать генную терапию: система доставки точно регулирует уровни экспрессии генной терапии и может проложить путь для новой волны генной терапии для лечения редких и сложных заболеванийПодробнее »

Новые генетические подражатели обнаруживают эффективное и точное редактирование CRISPR в живом организме: доказательное исследование показывает, что гены можно точно редактировать в клетках по всему телу

Научно / /

Работая с плодовыми мушками и человеческими клетками, исследование, проведенное научным сотрудником Калифорнийского университета в Сан-Диего Чжицян Ли из отдела биологических наук лаборатории профессора Этана Биера, демонстрирует, что новые механизмы восстановления ДНК могут быть разработаны для устранения последствий изнурительных заболеваний и состояния поврежденных клеток. …

Новые генетические подражатели обнаруживают эффективное и точное редактирование CRISPR в живом организме: доказательное исследование показывает, что гены можно точно редактировать в клетках по всему телуПодробнее »

Для CRISPR корректировка фрагментов ДНК перед вставкой дает наивысшие показатели эффективности

Научно / /

За счет химической подстройки концов вставляемой ДНК новый метод до пяти раз более эффективен, чем существующие подходы. Исследователи увидели улучшения в различных генетических местоположениях, протестированных в линии клеток почек человека, даже увидев 65% встраивания в одном месте, где предыдущий максимум был 15%. …

Для CRISPR корректировка фрагментов ДНК перед вставкой дает наивысшие показатели эффективностиПодробнее »

Выявлен потенциальный способ остановить ослепляющую дегенерацию желтого пятна: ученые обнаружили неожиданную связь между двумя основными формами AMD

Научно / /

Исследователь Брэд Гельфанд, доктор философии из Медицинской школы Университета Вирджинии и Инженерной школы UVA, предупреждает, что его команда далека от того, чтобы использовать этот подход у пациентов с AMD, но он взволнован тем потенциалом, который он имеет. «Не то чтобы это окончательный ответ на проблему, но, надеюсь, это большой шаг на этом пути», – сказал он.
"Волнение и неверие в равной степени"
Новое открытие удивительным образом связывает «сухую» и «влажную» формы дегенерации желтого пятна. …

Выявлен потенциальный способ остановить ослепляющую дегенерацию желтого пятна: ученые обнаружили неожиданную связь между двумя основными формами AMDПодробнее »

Простая комбинация лекарств создает новые нейроны из соседних клеток

Научно / /

«Самая большая проблема для восстановления мозга заключается в том, что нейроны не регенерируют после повреждения мозга, потому что они не делятся», – сказал Гонг Чен, профессор биологии и Верн М. Уилламан Кафедра наук о жизни в Пенсильванском университете и руководитель исследовательской группы. "Напротив, глиальные клетки, которые собираются вокруг поврежденной ткани мозга, могут размножаться после травмы головного мозга. …

Простая комбинация лекарств создает новые нейроны из соседних клетокПодробнее »

Кассеты для генной терапии улучшились при мышечной дистрофии: версии следующего поколения сделали мышцы сильнее и позволили избежать сокращений на животной модели болезни

Научно / /

Обновленные версии были разработаны и протестированы в лабораториях UW Medicine на животных моделях мышечной дистрофии. Результаты будут опубликованы в феврале. 1 место в журнале Cell Press «Молекулярная терапия».
Мышечная дистрофия Дюшенна – это генетическое заболевание, укорачивающее жизнь, характеризующееся изнуряющей мышечной слабостью, которая со временем ухудшается. …

Кассеты для генной терапии улучшились при мышечной дистрофии: версии следующего поколения сделали мышцы сильнее и позволили избежать сокращений на животной модели болезниПодробнее »