Исследователь Брэд Гельфанд, доктор философии из Медицинской школы Университета Вирджинии и Инженерной школы UVA, предупреждает, что его команда далека от того, чтобы использовать этот подход у пациентов с AMD, но он взволнован тем потенциалом, который он имеет. «Не то чтобы это окончательный ответ на проблему, но, надеюсь, это большой шаг на этом пути», – сказал он.
"Волнение и неверие в равной степени"
Новое открытие удивительным образом связывает «сухую» и «влажную» формы дегенерации желтого пятна.
Гельфанд сосредоточился в первую очередь на более распространенной и в настоящее время неизлечимой сухой форме. Но сделав открытие о сухой AMD, он пришел к выводу, что это открытие справедливо и для влажной AMD. «Это было почти случайно – мы подумали:« Почему бы нам просто не пойти вперед и не поискать мокрые??«Когда мы впервые увидели результаты, я был очень удивлен», – сказал он. "Изначально это было равное волнение и недоверие."
Гельфанд из Центра перспективных исследований зрения UVA обнаружил, что отсутствие определенного фермента может управлять обеими формами AMD. Фермент, называемый Дайсер, теряется с возрастом, и эта потеря приводит к чрезмерному разрастанию кровеносных сосудов в сетчатке и другим повреждениям, как он и его команда определили.
Открытие было настолько неожиданным, что он хотел подтвердить. «Мы не были полностью удовлетворены только одной системой», – сказал он. «На самом деле мы получили другую модель, созданную в совершенно другой лаборатории в Японии, и нашли ту же самую вещь. Затем мы вернулись к некоторым из наших старых моделей, где мы избавились от Дайсера, и нашли то же самое."
Фермент, останавливающий дегенерацию желтого пятна
Гельфанд смог восстановить фермент у мышей, адаптировав форму генной терапии, уже применяемую для лечения других глазных заболеваний у людей.
Его работа предполагает, что аналогичный подход может лечить обе формы AMD, но необходимо будет провести гораздо больше испытаний, чтобы определить потенциальную безопасность и эффективность лечения. Однако в случае успеха это будет первое лечение сухой возрастной дегенерации желтого пятна и может значительно улучшить лечение влажной ВМД.
"В настоящее время пациентам с [влажной] AMD приходится часто делать инъекции в глаз, что может быть болезненным и сопряжено с определенными рисками. Они должны приходить к окулисту раз в месяц или раз в два месяца.
Многие из этих людей не умеют водить. Так что это огромное бремя ", – сказал он. "Идея использования генной терапии, подобная той, которую мы предлагаем, заключается в том, что одно лечение будет длиться очень долго. Это длительная терапия.
Таким образом, мы можем улучшить их зрение и сократить количество посещений врача, которые они должны делать."
Если все пойдет хорошо, разработка лечения на основе Дайсера, скорее всего, займет несколько лет. Однако на данный момент открытие Гельфанда пролило важный свет на плохо изученную взаимосвязь между двумя формами AMD. «Это, безусловно, подтверждает идею о том, что сухая и влажная AMD имеют много общих механизмов», – сказал он. «Это то, над чем сегодня исследователи все еще пытаются бороться – почему у одного человека может быть влажная AMD, а у другого – сухая?.
Иногда бывает, что у одного и того же человека один глаз мокрый, а другой – сухой. Иногда у одного и того же глаза есть оба. Это добавляет еще одно важное свидетельство того, что механизмы, лежащие в основе этих двух процессов, действительно тесно связаны."
Опубликованы результаты AMD
Исследователи описали свои выводы в статье в научном журнале Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS). Исследовательская группа состояла из Чарльза Б. Райт, Хиронори Уэхара, Ёнхи Ким, Тетсухиро Ясума, Рео Ясума, Шуичиро Хирахара, Райан Д. Макин, Ивана Апичелла, Фелипе Перейра, Йосуке Нагасака, Сиддхарт Нарендран, Шиничи Фукуда, Ромуло Альбукерке, Бенджамин Дж.
Фаулер, Ана Бастос-Карвалью, Филипп Георгель, Изухо Хатада, Бо Чанг, Нагарадж Керур, Баламурали К. Амбати, Джаякришна Амбати и Гельфанд.