МДД: однократное лечение с помощью CRISPR обеспечивает долгосрочные преимущества у мышей: генетические изменения и восстановление белка в мышиных моделях мышечной дистрофии Дюшенна остаются жизнеспособными через год после однократного лечения с помощью CRISPR
Исследование будет опубликовано 18 февраля в журнале Nature Medicine.
В 2016 году Чарльз Герсбах, доцент кафедры биомедицинской инженерии семьи Руни в Duke, опубликовал одно из первых успешных применений CRISPR для лечения модели генетического заболевания на животных с помощью стратегии, которая может быть применена в терапии человека. …