мышечной дистрофии

Кассеты для генной терапии улучшились при мышечной дистрофии: версии следующего поколения сделали мышцы сильнее и позволили избежать сокращений на животной модели болезни

Научно / /

Обновленные версии были разработаны и протестированы в лабораториях UW Medicine на животных моделях мышечной дистрофии. Результаты будут опубликованы в феврале. 1 место в журнале Cell Press «Молекулярная терапия».
Мышечная дистрофия Дюшенна – это генетическое заболевание, укорачивающее жизнь, характеризующееся изнуряющей мышечной слабостью, которая со временем ухудшается. …

Кассеты для генной терапии улучшились при мышечной дистрофии: версии следующего поколения сделали мышцы сильнее и позволили избежать сокращений на животной модели болезниПодробнее »

Ученые нашли способ повысить эффективность CRISPR: открытие, сделанное при исправлении генетического дефекта, лежащего в основе мышечной дистрофии Дюшенна

Научно / /

Открытие стало результатом исследования в Юго-Западном Университете штата Калифорния, в котором метод редактирования генов с одним разрезом использовался на мышах и человеческих клетках для исправления общей мутации, лежащей в основе МДД, смертельного заболевания, вызванного потерей дистрофина, белка, критически важного для мышечной функции. …

Ученые нашли способ повысить эффективность CRISPR: открытие, сделанное при исправлении генетического дефекта, лежащего в основе мышечной дистрофии ДюшеннаПодробнее »