Работа, проведенная исследователями из Университета медицины и медицинских наук RCSI и финансируемая Научным фондом Ирландии, опубликована в журнале Biomaterials Science.
Основной проблемой для генной терапии является их подготовка таким образом, чтобы генетическая информация могла доставляться в клетки-хозяева.
Для вакцин против Covid-19, в которых используется технология мРНК, генетическая информация доставляется в липидных наночастицах, чтобы поддерживать ее стабильность и доставлять ее в клетки. Успех вакцин против COVID сделал наночастицы ключом к развитию многих передовых методов лечения.
Исследователи разработали платформу, которая производит индивидуальные звездообразные полипептидные наночастицы, которые эффективно обеспечивают целый ряд лечебных мероприятий, включая генную терапию. Важно отметить, что эти полипептиды более гибкие и с ними легче обращаться, чем с липидами.
Чтобы продемонстрировать потенциал этого материала, исследователи использовали его для создания генной терапии, которая регенерировала кости.
В ходе доклинической работы исследователи загрузили материал молекулами ДНК, которые способствуют возобновлению роста костей и кровеносных сосудов. Они поместили эти наномедицины в каркас, который можно было имплантировать в место дефекта и доставить генетический груз в проникающие клетки-хозяева. Генонагруженный каркас ускоряет регенерацию костной ткани с шестикратным увеличением образования новой кости по сравнению с одним каркасом.
«С успехом вакцин COVID-19 потенциал генной терапии становится очевидным, и передовые системы доставки наночастиц являются ключом к их клиническому применению. Мы показали, что у этих наночастиц есть реальный потенциал, чтобы изменить правила игры в предоставлении генной терапии », – сказала профессор Салли-Энн Крайан, старший автор исследования и профессор доставки лекарств, RCSI.
«Несмотря на то, что необходимы дополнительные испытания, прежде чем эти методы лечения можно будет использовать в клинической практике, наша платформа позволяет нам разрабатывать наши полипептиды для удовлетворения различных сценариев доставки и предоставлять индивидуальные решения проблем доставки генов», – добавил профессор Андреас Хейз, соавтор проекта и профессор полимеров.
Химия, RCSI.
«Мы разрабатываем эту защищенную патентом технологию для коммерциализации при поддержке премии Enterprise Ireland Commercialization Fund Award и ищем выражения заинтересованности со стороны отраслевых партнеров и инвесторов."