Обход сломанных генов: новый подход к генной терапии может исправить любую болезнетворную мутацию в гене

Доказательство концепции этого подхода описано в статье, опубликованной 20 апреля в журнале Molecular Therapy.
Система CRISPR / Cas9 позволила предложить новые многообещающие методы лечения генов, которые могут нацеливать и исправлять вызывающие заболевание мутации в гене.

В этом процессе Cas9 – бактериальный белок – разрезает ДНК в определенном месте, где затем можно редактировать, обрезать генетическую последовательность или вставлять новую последовательность до восстановления ДНК. …