Команда под руководством Элизы Конофагу, Роберта и Маргарет Харири, профессоров биомедицинской инженерии и профессора радиологии (физики) в Columbia Engineering, разрабатывает новую технику, которая может открыть новые способы облегчить адресную доставку лекарств в мозг и позволить лекарствам поступать в мозг. лечить заболевания головного мозга более локально. Исследователи использовали транскраниальный сфокусированный ультразвук и внутривенно вводили микропузырьки в ГЭБ, чтобы сделать локализованное и временное отверстие, которое позволяет лекарствам обратимо и неинвазивно проходить через ГЭБ.
Сосредоточившись на болезни Паркинсона, в сотрудничестве с группой Сержа Прзедборски из отделения неврологии Медицинского центра Ирвинга Колумбийского университета они обнаружили, что доставка белка и доставка генов через ГЭБ могут частично восстановить дофаминергические пути, нейроны в головном мозге, которые поражены в ранняя болезнь Паркинсона.
«Мы обнаружили как поведенческие, так и анатомические улучшения нейронов в головном мозге», – говорит Конофагу, возглавлявший исследование, опубликованное в Интернете 4 апреля в журнале Controlled Release и в печати 10 июня. "Это первый случай, когда кто-либо смог восстановить дофаминергический путь с помощью доступных лекарств на ранних стадиях болезни Паркинсона. Нам удалось сдержать быстрое прогрессирование нейродегенерации, улучшив при этом функцию нейронов.
Мы ожидаем, что наше исследование откроет новые терапевтические возможности для раннего лечения заболеваний центральной нервной системы."
Команда нацелена на области мозга, вовлеченные в раннюю стадию болезни Паркинсона и Альцгеймера, такие как скорлупа и гиппокамп. Инструмент, который они разработали для исследования, представляет собой устройство, которое использует систему нейронавигации для управления лечением в режиме реального времени. U.S.
FDA только что назначило команде исключение для исследовательских устройств (IDE) для использования устройства в клинических испытаниях для проверки его безопасности у пациентов с болезнью Альцгеймера.
«Нейрохирурги все время используют такие системы, чтобы направлять их в нейрохирургии», – говорит Антониос Пулиопулос, младший научный сотрудник лаборатории Конофагу, который работал над разработкой клинической системы нейронавигации. «Наша группа только что заменила хирургический инструмент на ультразвуковой датчик, чтобы выполнить нашу неинвазивную процедуру."
Лаборатория ультразвуковой эластичности и визуализации Конофагу – единственная академическая лаборатория в США.S. получить одобрение FDA на открытие гематоэнцефалического барьера при помощи ультразвука. Другие группы, проводящие аналогичные исследования, либо используют наночастицы для облегчения доставки лекарств, либо требуют МРТ для руководства процедурой.
Подход Конофагу не зависит от МРТ и не требует никаких наночастиц.
Ее устройство представляет собой одноэлементный датчик, который намного меньше, быстрее и дешевле, чем нынешние шлемообразные системы датчиков с 1024 элементами, которые используют наведение МРТ. Поскольку система Konofagou является портативной, врачи смогут лечить пациентов в любом месте больницы, а в будущем даже на дому. Лечение может быть завершено менее чем за 30 минут, по сравнению с 3-4 часами для терапии под контролем МРТ, и контролироваться в режиме реального времени, что является уникальной особенностью нового устройства.
Стоимость в 10 раз меньше, чем у шлема с МРТ-контролем. Первое испытание устройства будет на пациентах с болезнью Альцгеймера, после чего Конофагу планирует работать с пациентами с болезнью Паркинсона.
Конафагу недавно выиграл четырехлетний.Грант 5M NIH на использование аналогичного устройства для глубокой стимуляции мозга с целью раскрыть механизм, с помощью которого ультразвук возбуждает нейроны, и контролировать обнаруженный механизм у людей. Кроме того, в июле этого года она будет удостоена награды Общества инженеров в медицине и биологии за технические достижения в Берлине за «выдающийся и новаторский вклад в области ультразвуковой визуализации и терапии, а также их применение и клинический перевод в диагностику сердечно-сосудистых заболеваний. заболевания, диагностика и лечение опухолей, а также доставка лекарств в мозг и стимуляция."
«У всех нас есть близкие с нейродегенеративными расстройствами», – добавляет Конофагу. "Моя бабушка страдает слабоумием более пяти лет, поэтому я не понаслышке знаю, насколько важно было бы иметь простое устройство, которое можно было бы привезти домой к пациенту и которое обеспечило бы более высокое качество жизни, особенно для наших быстро растущих людей. стареющее население.
И существует так много смертельных заболеваний, таких как опухоли головного мозга, которые поражают людей всех возрастов, и пока не видно лечения. Вот почему мы хотим так быстро довести наши исследования до клиники."